La empresa de biotecnología argentina Biosidus anunció este lunes «avances prometedores» en el desarrollo de un tratamiento con biosimilares para la enfermedad de Fabry, que anticipan será seguro, eficaz y económico para los pacientes y beneficioso para el sistema de salud.
Según informó la empresa en un comunicado, sus últimas pruebas arrojaron resultados positivos para el tratamiento de la enfermedad a través de un fármaco biosimilar de la agalsidasa beta, cuyas pruebas definitivas se llevarán a cabo en los próximos meses y que esperan poder comercializar en Argentina en el segundo semestre de 2025.
Los estudios llevados a cabo por el Laboratorio Biosidus se encuentran ya en su fase final y han demostrado la eficacia del fármaco biosimilar -una versión menos costosa de un medicamento biológico al que resulta equivalente en calidad, eficacia y seguridad de empleo- para tratar la enfermedad.
Fabry es una enfermedad genética poco frecuente -un paciente cada 20.000 personas en su forma clásica-, que no tiene cura y es causada por la deficiencia (total o parcial) de una enzima que interviene en el proceso de digestión de un tipo específico de grasas.
Estas grasas se acumulan en órganos y tejidos del cuerpo, alteran su funcionamiento y pueden resultar en insuficiencias cardíacas y renales, según explica a EFE Juan Manuel Politei, médico neurólogo y coordinador e investigador del estudio.
El especialista, que además es miembro de la Fundación SPINE, detalla que existe una versión temprana o pediátrica de la enfermedad y otra tardía o del adulto, que difieren, entre otras cosas, en el momento de la aparición de los síntomas.
Estos pueden incluir dolor en manos y pies, síntomas gastrointestinales, lesiones en piel, disminución de la audición y falta de sudoración, entre otros.
El tratamiento más habitual, destaca Politei, es la terapia de reemplazo enzimático, que se consiste de la infusión intravenosa cada 14 días -y para toda la vida- de la enzima deficiente (alfa-galactosidasa A).
Debido al elevado costo de esta terapia, que requiere de equipos multidisciplinarios y de especialistas, «la tendencia mundial es hacia el desarrollo de biosimilares», enfatiza la doctora Viridiana Berstein, médica especialista en investigación clínica y gerente de investigación clínica del Laboratorio Biosidus.
Actualmente, agrega, debido a dificultades tecnológicas, solo existen dos biosimilares para tratar Fabry, disponibles en Corea del Sur y Japón, por lo que tanto ella como Politei remarcan que el desarrollo de este nuevo fármaco representa un logro muy importante para Argentina.
«Es la primera vez que un laboratorio argentino va a demostrar que un biosimilar no tiene diferencias sobre la medicación química. La idea es que el tratamiento sea igual de bueno y el objetivo es que la población y pacientes que enfrentan un alto costo puedan acceder a esa medicación», agrega Berstein, que lleva más de 20 años investigando en el área.
«Esto tiene un beneficio para el paciente de Fabry, pero también para el resto de los pacientes de todo el sistema de salud argentino en su conjunto, ya que habrá una redistribución de los costos hacia otras patologías», anticipa.
El elevado costo del tratamiento de la enfermedad ha convertido a esta terapia de reemplazo enzimático en uno de los medicamentos de alto precio más judicializados en Argentina, ya que en muchas ocasiones los pacientes sólo acceden a él por la vía judicial, mediante medidas cautelares o recursos de amparo.
«La reducción del costo en un producto biosimilar, y más en un tratamiento de por vida, definitivamente va a colaborar con la sostenibilidad del sistema, disminuyendo seguramente las judicializaciones y brindando también la posibilidad a que un número mayor de pacientes accedan al tratamiento», anticipa Mario Koch, director de operaciones comerciales para el sur de Latinoamérica de Biosidus.
Koch menciona además que, tras la aprobación y lanzamiento del fármaco en Argentina, buscarán llegar a otros países, principalmente países emergentes en los que la empresa, que tiene más de 40 años en el desarrollo, producción y comercialización de biosimilares, cuenta con aliados estratégicos.
